自1921年胰島素問世以來,人類與1型糖尿病(T1DM)的博弈已跨越104年。盡管胰島素療法挽救了無數生命,但徹底治愈這一自身免疫性疾病仍是醫學界的終極夢想。近日,記者專訪了內分泌領域專家安赤穎博士后,探討T1DM治愈之路的困境與曙光。
醫學禁區:治愈之路的荊棘與曙光
1型糖尿病因免疫系統錯誤攻擊胰島β細胞,導致患者終身依賴胰島素注射。安赤穎博士后指出:“胰島β細胞的不可逆損傷是治愈的核心障礙。即便胰島素替代治療能控制血糖,但劇烈波動的脆性血糖,無法阻止并發癥的累積風險,如視網膜病變、腎衰竭等。更是無法改寫1型糖尿病患者比健康人群平均壽命少活20年的殘酷事實。”她強調,對于早期診斷的患者,空腹C肽在0.5ng/ml左右的患者,深圳恒生醫院整合醫學團隊通過整合醫學干預(MDT to HIM)可以實現停用胰島素,已經成功為11名兒童、青少年實現功能性治愈。對于胰島功能完全喪失的患者,過去十年間,再生醫學與免疫療法的突破為這一領域注入了新希望,美國、日本、中國等全球相關臨床試驗正在緊鑼密鼓進行。
“當然,誘導多能干細胞(iPSC)仍然處于臨床試驗階段,充滿了不確定性與變數,最理想的分級診療是確定性的整合醫學與未來不確定的再生醫學二者完美地結合,最終攻克1型糖尿病。”安赤穎博士后接受采訪時表示。

全球突破:從實驗室到臨床的競速賽
記者從多個渠道了解到,針對1型糖尿病誘導多能干細胞(iPSC),從實驗室到臨床,全球上演競速賽。
1. 干細胞療法的革命性進展
· 美國Vertex Pharmaceuticals開發的VX-880療法,利用誘導多能干細胞(iPSC)分化的胰島β細胞,Ⅲ期臨床試驗顯示,部分患者實現胰島素獨立,血糖控制達標率提升60%。
· 日本京都大學2025年2月完成全球首例基于iPSC的異體胰島移植,采用物理屏障技術規避排異反應,患者術后無需免疫抑制劑,標志著異體細胞治療邁向實用化。
· 中國鄧宏魁團隊2024年9月在《Cell》發表突破性成果:通過化學重編程將患者自體脂肪細胞轉化為CiPSC,并分化為功能胰島樣細胞。目前研發的RGB-5088已進入Ⅰ期臨床試驗。
安赤穎博士后表示,誘導多能干細胞(iPSC)為未來帶來曙光,但仍面臨三大亟待解決的挑戰:免疫排斥、細胞存活率低、規模化生產瓶頸。如果臨床療效得到認可,未來5~10年可以進入臨床應用。
2. 整合醫學早期1型糖尿病的幸運星
記者了解到,深圳恒生醫院安赤穎團隊通過“免疫調節 代謝干預 腸道菌群重建”的綜合方案,使11名早期診斷(兩年內)的T1D患者停用胰島素。安赤穎博士后表示:“免疫阻斷對于任何T1D患者都能受益,新診斷的患者完全停用胰島素,對于沒有胰島功能的患者可以讓胰島素大幅度減量,讓脆性的T1DM患者IDAA1C(1型糖尿病血糖金標準)、TIR、CV達標,為未來整合醫學和再生醫學的分級診療打下良好基礎。”

未來十年,1型糖尿病治愈照進現實
整合醫學與干細胞療法的局限性是整合醫學的局限性在于僅能為早期診斷的患者實現功能性治愈,對于胰腺β細胞完全喪失的群體,需要等待10年后IPS技術成熟后綜合應用。不過對于所有的1型糖尿病患者而言,整合醫學阻斷免疫反應是首選且必需的治療途徑,越早干預越好。
干細胞移植需解決免疫排斥和細胞長期存活問題。即便使用自體細胞,患者體內仍存在自身免疫攻擊風險。此外,工業化生產符合臨床標準的胰島細胞成本高昂,目前全球僅少數團隊掌握核心技術。
未來突破方向在基因編輯技術有望敲除免疫相關基因,制造“通用型”胰島細胞;人工胰腺結合AI算法可實現血糖精準調控;而免疫耐受誘導或能從根本上阻止β細胞被攻擊。中國團隊在化學重編程領域具有領先優勢,CiPSC技術避開了倫理爭議,且自體細胞安全性更高,是極具潛力的‘中國方案’。未來,整合醫學與再生醫學的完美結合,能為所有人實現1型糖尿病臨床治愈。
作為臨床專家對患者的建議:胰島素療法已大幅改善生存質量,患者需堅持血糖監測、合理飲食及運動,避免并發癥到來,為未來贏得時間。同時,有條件的患者可以先采用整合醫學阻斷免疫反應,準備迎接未來曙光,科學探索需要醫患攜手推進。
從胰島素替代到細胞再生,1型糖尿病的治愈之路仍漫長,但全球科學家的創新已點亮曙光。正如安赤穎博士后所言:“每一次失敗都在修正方向,而每一次突破都在重塑未來。”或許,終結這場百年之戰的時代,正悄然臨近。
責任編輯:吳英蘭
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