美國當地時間5月13日，生物醫藥公司Cytokinetics表示，該公司研發的一款治療梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的藥物在一項后期研究中顯著提高了患者的運動能力，有望成為肥厚型心肌病領域的又一款重磅創新藥物。
這種叫做aficamten的心臟病藥物為新一代選擇性小分子心肌肌球蛋白抑制劑。Cytokinetics稱，在用藥24周后，與現有的標準療法相比，患者運動時的攝氧量有了明顯的改善。這項涉及175名患者的完整臨床數據將于即將舉行的學術會議上公布。美國食品藥品監督管理局（FDA）將于今年年底前就該藥物的審批作出最終決定。
值得關注的是，aficamten用于治療梗阻性肥厚型心肌病的新藥上市申請也已獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）藥品審評中心（CDE）受理。2020年7月，箕星藥業獲得在大中華地區開發和商業化aficamten的獨家許可權益。
去年12月，賽諾菲宣布收購箕星在大中華區獨家開發和商業化aficamten的權益，但交易金額尚未公開。
目前在肥厚型心肌病治療領域，百時美施貴寶（BMS）的創新藥瑪伐凱泰（商品名：邁凡妥）已經在全球獲批進入商業化。這種全球首創的心肌肌球蛋白抑制劑能通過減少過多肌球蛋白和肌動蛋白橫橋的形成，減輕心肌的過度收縮，從而改善舒張功能。
去年上半年，瑪伐凱泰在中國獲批，用于治療梗阻性肥厚型心肌病，并于去年10月正式啟動商業化。第一財經記者從相關醫院了解到，小劑量瑪伐凱泰一個月的治療費用約7000元。
自今年1月1日起，新版國家醫保藥品目錄正式落地執行，心肌肌球蛋白抑制劑也已被納入醫保，報銷后月治療費用降至約2000元。
據券商韋德布什估計，到2026年，瑪伐凱泰每年至少能產生26億美元收入。而根據加拿大皇家銀行資本分析師的預估，到2034年，aficamten作為一線治療藥物的峰值銷售額將達到9億美元，該藥物的總收入有望達到39億美元。
梗阻性肥厚型心肌病是一種會引起心肌僵硬并可能導致心臟驟停的疾病。根據《中國成人肥厚型心肌病診斷與治療指南2023》，我國肥厚型心肌病的患病率約為十萬分之八十。專家表示，該疾病雖然并不常見，但危害不容小覷，且嚴重影響患者的生活質量。
復旦大學附屬中山醫院心內科副主任、心肌疾病亞專科主任張書寧教授介紹，肥厚型心肌病作為一種慢性、進行性心臟疾病，60%患者具有基因突變的遺傳背景，并發癥可能往往無法逆轉。患者通常會出現勞力性呼吸困難、胸痛、心悸及暈厥等癥狀，甚至出現嚴重并發癥，導致病情惡化或死亡。
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