5月29日，復星醫藥（600196.SH、02196.HK）宣布，該公司自主研發的1類新藥蘆沃美替尼片正式獲得國家藥監局批準上市，成為國內首款可用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）成人患者治療的藥物。
朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和埃爾德海姆-切斯特病（ECD），屬于罕見血液系統腫瘤，80%以上LCH、ECD患者累及全身多系統，常常表現為：骨痛，丘疹或皮膚潰瘍，心臟病如心衰、心梗、心包炎，低蛋白血癥，尿崩癥，突眼癥，呼吸困難，肝功能衰竭等，需積極治療防止惡化。患者常因缺乏有效治療手段而面臨預后差、生存期短的困境，傳統手術、放化療及骨髓移植的療效有限。
作為一款高選擇性MEK1/2抑制劑，蘆沃美替尼片是通過高選擇性抑制MEK1/2蛋白活性，阻斷MAPK信號通路的異常激活，從而抑制腫瘤細胞增殖并誘導其凋亡。
此次蘆沃美替尼片獲批上市的適應證有兩個，除了可用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥和組織細胞腫瘤成人患者治療外，還可用于2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術的叢狀神經纖維瘤（PN）的I型神經纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者治療，后者同樣也屬于罕見病。
I型神經纖維瘤病是一種常染色體顯性遺傳病，呈現出家族遺傳性的特點，是最常見的神經纖維瘤病類型，占罕見病神經纖維瘤病(NF)的96%，臨床表現多樣，影響皮膚、眼部、神經等系統。叢狀神經纖維瘤作為I型神經纖維瘤病的一種表現形式，發病率為30%-50%，在兒童期生長迅速，可造成多種并發癥，且手術治療難以完全切除、復發率高，迫切需要新的治療手段。
復星醫藥方面介紹稱，蘆沃美替尼片目前還在拓展新的適應證中，其中用于治療成人Ⅰ型神經纖維瘤病于中國境內處于Ⅲ期臨床試驗階段；用于低級別腦膠質瘤、顱外動靜脈畸形、兒童朗格漢斯細胞組織細胞增生癥的治療于中國境內均處于Ⅱ期臨床試驗階段。
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